Hemgenix es un medicamento que se aprobó para el tratamiento genético de la hemofilia B, la variante más peligrosa de esta enfermedad que afecta a la capacidad de coagulación de la sangre de las personas.

Este medicamento es conocido como “el más caro del mundo”, pues su precio ronda los 3,5 millones de dólares por dosis única para el tratamiento en Estados Unidos.

Una de cada 40 000 personas padece hemofilia B, causada por un ‘error’ en el código genético que hace que el organismo de quien tiene la enfermedad no produzca las proteínas esenciales para la coagulación de la sangre, lo que puede desencadenar hemorragias mortales.

Esta nueva terapia, aprobada recientemente por la FDA, consiste en la administración de un virus diseñado en laboratorio que porta el gen para producir el factor de la coagulación.

“Las personas tratadas con Hemgenix experimentaron un aumento en los niveles medios del factor IX y una protección hemostática duradera durante dos años”, indicó CSL Behring, empresa desarrolladora del fármaco.

Hemgenix es más caro que otros medicamentos genéticos de una sola dosis como Zynteglo que llegó a costar 2,8 millones de dólares y Zolgensma que llegó a un precio de 2,1 millones de dólares. Estos dos eran usados para tratar beta-talasemia mayor y atrofia muscular espinal infantil respectivamente.