CRISPR-Cas9, ¿cura para la distrofia muscular?

Uno de cada 3.500 niños desarrolla en los primeros años distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad muscular ligada al cromosoma X que afecta al gen que codifica la distrofina. “La ausencia de la distrofina provoca debilidad muscular progresiva, y conduce a la pérdida de la marcha en la adolescencia y lleva a la muerte en la tercera década de la vida por complicaciones respiratorias”, explica Ana Camacho Salas en la revista de pediatría nacional de España.

¿Qué pasaría si una tecnología o más bien un tratamiento pudiese cambiar el genoma e impedir las alteraciones en el cromosoma X? Esta pregunta se la hicieron Jennifer Doudna y Emmanuelle  Charpentier, quienes en 2012 crearon la tecnología CRISPR-Cas9 o el llamado ‘bisturí molecular’ para modificar el ADN y detener enfermedades consideradas genéticas.

El hallazgo, que ha sido practicado solo en animales a través de 3 estudiantes diferentes, fue catalogado como la revista Science como el avance científico del año pasado.

El genetista Lluis Montoliue dijo al portal Hipertextual que la terapia genética se seguirá explotando en 2016, “conoceremos otros sistemas similares a CRISPR dado que las bacterias son una fuente inagotable de recursos para la biología”.

Este año, según Montoliue, los científicos tratarán de ‘mapear’ las moléculas que encienden y apagan la expresión de los genes para determinar su influencia en el desarrollo embrionario o en la aparición de enfermedades.

Los deseos de la comunidad científica de modificar los embriones ha sido una constante. Por ejemplo, el año pasado investigadores chinos admitieron que pusieron en práctica este procedimiento que causó polémica entre grupos religiosos y otros médicos.

Ante ello, Doudna y Charpentier hicieron un llamado a los científicos para que amplíen el debate bioético.  Durante 2016 está previsto que la comunidad científica publique un consenso sobre la tecnología CRISPR-Cas9. (I)