El Hospital Pediátrico Baca Ortiz, de Quito, brinda atención integral y especializada a niños, niñas y adolescentes con distrofia muscular de Duchenne. En ese contexto, el 28 de octubre del 2022 llegará el medicamento para cinco pacientes por un año. La inversión es de USD 2,7 millones.

Actualmente, los especialistas realizan exámenes físicos y clínicos a pacientes con esta enfermedad que consiste en un desorden progresivo del músculo que causa la pérdida de su función y, a largo plazo, la pérdida total de la independencia. Así se cumple con los protocolos y guías de práctica clínica para el diagnóstico adecuado y oportuno de la enfermedad. Con este se espera iniciar de manera temprana su tratamiento farmacológico con Ataluren.

Para la adquisición de este medicamento, el equipo de profesionales farmacéuticos realiza la gestión de abastecimiento mediante la importación del medicamento mencionado. Este no cuenta con registro sanitario ecuatoriano, por lo que se debe cumplir con ese proceso.

El primer paso es el análisis de caso por cada paciente, realizado por el Comité de Farmacoterapia Institucional. Está conformado por un equipo multidisciplinario entre médicos, autoridades y profesionales farmacéuticos. Posteriormente, es validado y aprobado por el Ministerio de Salud Pública, ya que la dosificación del medicamento en los pacientes varía de acuerdo con el cumplimiento de diversos parámetros.

Una vez verificado que no existe producción nacional de este medicamento se solicita autorización de importación a la Agencia Nacional de Regulación, Control y Vigilancia Sanitaria (ARCSA). Luego, se inicia con el proceso de adquisición, según la Ley Orgánica de Contratación Pública (SERCOP) para el tratamiento de esta enfermedad que afecta a uno de cada 5.000 niños en el mundo (alrededor de 20.000 casos nuevos cada año).