Uno de los sueños de la genética es poder retirar, bloquear o eliminar un gen malo y colocar un reemplazo en buen estado y funcionando; este proceso se denomina terapia genética (TG). Se descubrió el método que puede lograrlo: el CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), catalogado como uno de los diez mejores logros científicos del 2013.
Esta técnica deriva de la defensa natural que las bacterias interponen contra los ADN más pequeños para defenderse de infecciones por virus bacterianos. Se logró perfeccionar este proceso bacteriano en células de mamíferos, utilizando los principios básicos de la ingeniería de genes: cortar y reemplazar.
Un gen dañado es como una palabra errónea en una oración de un libro, por lo tanto, el significado es equivocado. La técnica CRISPR consiste en ubicar la porción del material genético dañado, utilizando una molécula complementaria superespecífica del gen hecho de ADN, y es el conocido ARN, que se lo une a una enzima o tijera química que rompe la cadena de genes dañados y los elimina, pero al mismo tiempo genera la producción de ADN nuevo y sin fallas.
La TG tradicionalmente ha utilizado caminos alternativos para lograr cambiar la orden que imparte un gen, sea con fármacos que bloquean o estimulan proteínas. También introduciendo genes buenos o partes de genes idóneos en el ADN de una célula, con el riesgo de que este se acople a cualquier parte de los 23 mil puestos de genes humanos, pudiendo trastornar una función. La técnica de CRISPR es extremadamente precisa y eficiente, por lo que su aplicación ya se está difundiendo entre los investigadores de la TG.
La CRISPR puede utilizarse en cualquier organismo superior, siendo muy prometedor el uso en humanos para enfermedades como la Corea de Huntington (baile de San Vito), VIH y otras infecciones virales, distrofias musculares, cáncer, enfermedades genéticas raras, trastornos de la hemoglobina, etc. El desarrollo de esta metodología es revolucionario en genética ya que significa el paso de una terapia inespecífica a una ultra específica y sin errores.
Se levanta una discusión ética sobre su aplicación porque se podría modificar la esencia genética de los individuos, incluso prenatalmente, intraútero o en embriones pre implantación en fertilización in vitro. La TG abre la posibilidad de manipular la información genética direccionadamente y eso podría ser peligroso y discriminativo si no es controlado por la sociedad civil, los comités de ética, los políticos y los propios científicos.